Biomark Res. 2026 Maio 22;14(1):51. doi: 10.1186/s40364-026-00938-8.

RESUMO

A terapia com células T receptoras de antígenos quiméricos (CAR-T) tem melhorado significativamente os resultados em malignidades hematológicas, mas continua limitada pela complexa fabricação ex vivo e pela quimioterapia linfodepletora. A terapia in vivo CAR-T permite a programação genética direta das células T endógenas através da entrega sistêmica de vetores codificadores de CAR, contornando assim a manipulação ex vivo e simplificando os fluxos de tratamento. Essa estratégia tem o potencial de reduzir os prazos de produção, diminuir os custos e ampliar o acesso dos pacientes. Além disso, as abordagens in vivo CAR-T podem preservar estados mais fisiológicos das células T e oferecer uma escalabilidade aprimorada. No entanto, é importante ressaltar que as plataformas atuais de terapia in vivo CAR-T diferem substancialmente em termos de modalidade de entrega, persistência, reversibilidade, perfil de segurança e viabilidade translacional. Aqui, resumimos os avanços mais recentes nas principais abordagens pré-clínicas e estudos clínicos iniciais apresentados na reunião anual da ASH de 2025, com ênfase nas forças comparativas, limitações e compensações translacionais de estratégias baseadas em vetor viral, nanopartículas de RNA/lipídicas, DNA não viral e escrita gênica.

PMID: 42174685 | DOI: 10.1186/s40364-026-00938-8

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