Revista de Biomarcadores Científicos, maio de 2026, vol. 14, nº 1, p. 51. doi: 10.1186/s40364-026-00938-8.

RESUMO
A terapia com células T receptoras de antígenos quiméricos (CAR-T) melhorou significativamente os resultados em neoplasias hematológicas, mas continua limitada pela complexa fabricação ex vivo e quimioterapia linfodepletora. A terapia CAR-T in vivo permite a programação genética direta de células T endógenas através da entrega sistêmica de vetores codificadores de CAR, contornando assim a manipulação ex vivo e simplificando os processos de tratamento. Essa estratégia tem o potencial de reduzir os prazos de produção, diminuir os custos e ampliar a acessibilidade dos pacientes. Além disso, abordagens CAR-T in vivo podem preservar estados mais fisiológicos das células T e oferecer maior escalabilidade. Contudo, é importante ressaltar que as plataformas CAR-T in vivo atuais diferem substancialmente em modalidade de entrega, persistência, reversibilidade, perfil de segurança e viabilidade translacional. Aqui, resumimos os últimos avanços nas principais abordagens pré-clínicas e estudos clínicos iniciais apresentados na reunião anual da ASH de 2025, com ênfase nas forças comparativas, limitações e compensações translacionais das estratégias baseadas em vetor viral, nanopartícula de RNA/lipídio, DNA não viral e escrita gênica.

PMID: 42174685 | PMC: PMC13198039 | DOI: 10.1186/s40364-026-00938-8

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