Revista Biomark. 2026 Maio 22;14(1):51. doi: 10.1186/s40364-026-00938-8.

RESUMO

A terapia com células T com receptor de antígeno quimérico (CAR-T) melhorou significativamente os resultados em neoplasias hematológicas, mas permanece limitada pela complexa fabricação ex vivo e pela quimioterapia linfodepletora. A terapia CAR-T in vivo permite a programação genética direta das células T endógenas por meio da administração sistêmica de vetores codificadores de CAR, contornando assim a manipulação ex vivo e simplificando os procedimentos de tratamento. Essa estratégia tem o potencial de reduzir os prazos de produção, diminuir os custos e ampliar a acessibilidade do tratamento. Além disso, abordagens CAR-T in vivo podem preservar estados mais fisiológicos das células T e oferecer maior escalabilidade. No entanto, é importante ressaltar que as plataformas atuais de CAR-T in vivo diferem substancialmente em termos de modalidade de administração, persistência, reversibilidade, perfil de segurança e viabilidade translacional. Aqui, resumimos os últimos avanços nas principais abordagens pré-clínicas e estudos clínicos iniciais apresentados na reunião anual da ASH de 2025, com ênfase nas forças comparativas, limitações e compensações translacionais das estratégias de vetores virais, nanopartículas de RNA/lipídios, DNA não viral e de escrita gênica.

PMID: 42174685 | PMC: PMC13198039 | DOI: 10.1186/s40364-026-00938-8

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