Mol Genet Metab. 2025 Mar 1;144(4):109073. doi: 10.1016/j.ymgme.2025.109073. Online ahead of print.

RESUMO

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Doenças raras afetam mais de 400 milhões de pessoas em todo o mundo, com tratamento aprovado disponível para menos de 6% dessas doenças. A reutilização de medicamentos é uma estratégia-chave no desenvolvimento de terapias para pacientes com doenças raras que possuem grandes necessidades médicas não atendidas. O processo de reutilização de medicamentos, em comparação com o desenvolvimento de novos medicamentos, é um método que economiza tempo e custos, potencialmente resultando em taxas de sucesso mais altas. Para acelerar e garantir a sustentabilidade no desenvolvimento de terapias para doenças neurometabólicas raras, neurológicas e neuromusculares, um consórcio internacional de SIMilaridades na patologia clínica e molecular (SIMPATHIC) foi estabelecido, no qual nos afastamos do conceito de um medicamento para uma doença e caminhamos em direção a um medicamento que visa um mecanismo patológico compartilhado entre as doenças, aplicando desenvolvimento de medicamentos pré-clínicos e clínicos paralelos. Aqui, o consórcio descreve aceleradores de reutilização de medicamentos buscados pelo consórcio, incluindo 1) co-criação, 2) empoderamento do paciente, 3) uso de modelos padronizados de doenças derivadas de células-tronco pluripotentes induzidas (iPSC) e perfil molecular e celular, 4) triagem de medicamentos em alta velocidade em neurônios, 5) design inovador de ensaios clínicos e 6) seleção de modelos apropriados de exploração e acesso do paciente. Dessa forma, um caminho de reutilização de medicamentos rápido e eficaz para várias doenças raras será estabelecido para reduzir o tempo da descoberta ao acesso do paciente.

PMID:40086177 | DOI:10.1016/j.ymgme.2025.109073