Um medicamento já consagrado na hematologia, o eculizumabe, usado na hemoglobinúria paroxística noturna, demonstrou perfil de segurança favorável ao ser aplicado, de forma off-label, em pacientes com degeneração macular relacionada à idade (DMRI) seca com atrofia geográfica. O estudo, conduzido por pesquisadores da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto (FMRP-USP), foi publicado no International Journal of Retina and Vitreous, do grupo Nature.

O ensaio envolveu apenas dois voluntários e teve como objetivo principal avaliar a segurança: após injeção intravítrea no olho de pior acuidade e quatro meses de acompanhamento, não houve toxicidade ocular nem perda visual, e os exames de imagem (OCT, autofluorescência e angio-OCT) mostraram atrofia estável, sem inflamação ou sinais de progressão acelerada. Os autores reforçam que dois casos são insuficientes para conclusões, mas consideram os resultados encorajadores.

O eculizumabe é um anticorpo monoclonal que inibe a proteína C5 do sistema complemento, via que, ativada localmente, contribui para a degeneração macular. Ao bloquear essa cascata, espera-se reduzir a inflamação e a morte celular na retina e retardar a progressão da doença. O interesse é grande porque hoje não há, no Brasil, medicamento aprovado pela Anvisa para a atrofia geográfica secundária à DMRI seca, e as alternativas aprovadas no exterior (pegcetacoplan e avacincaptad pegol) permanecem indisponíveis e de altíssimo custo.

Os pesquisadores agora ampliarão a casuística para dez pacientes, com resultados da fase 1 previstos para o início de 2027 e, se confirmada a segurança, uma fase 2 com grupo controle. A aposta é viabilizar, no futuro, um tratamento acessível pelo SUS para uma condição altamente prevalente.

Para conferir os detalhes do estudo e o racional do uso do eculizumabe na retina, acesse a matéria completa aqui:
https://jornal.usp.br/ciencias/medicamento-para-doenca-do-sangue-pode-ser-esperanca-na-degeneracao-macular-seca/