Mol Genet Metab. 1 de março de 2025;144(4):109073. doi: 10.1016/j.ymgme.2025.109073. Online antes da publicação.

RESUMO

Conteúdo Patrocinado

As doenças raras afetam mais de 400 milhões de pessoas em todo o mundo, com tratamento aprovado disponível para menos de 6% dessas doenças. A reutilização de medicamentos é uma estratégia fundamental no desenvolvimento de terapias para pacientes com doenças raras com grandes necessidades médicas não atendidas. O processo de reutilização de medicamentos, em comparação com o desenvolvimento de novos medicamentos, é um método econômico e que economiza tempo, potencialmente resultando em taxas de sucesso mais altas. Para acelerar e garantir sustentabilidade no desenvolvimento de terapias para doenças neurometabólicas, neurológicas e neuromusculares raras, foi estabelecido um consórcio internacional SIMpatias em patologia clínica e molecular (SIMPATHIC), no qual nos afastamos do conceito de um medicamento por uma doença e nos aproximamos de um medicamento que visa a uma patomecânica compartilhada entre as doenças, aplicando o desenvolvimento de medicamentos pré-clínicos e clínicos em paralelo. Aqui, o consórcio descreve aceleradores de reutilização de medicamentos perseguidos pelo consórcio, incluindo 1) co-criação, 2) empoderamento do paciente, 3) uso de modelos de doenças derivadas de células-tronco pluripotentes induzidas (iPSC) padronizadas e perfilamento celular e molecular, 4) triagem de medicamentos em neurônios em alta escala, 5) design inovador de ensaios clínicos e 6) seleção de modelos de exploração adequados e acesso do paciente. Desta forma, será estabelecida uma via de reutilização de medicamentos rápida e eficaz para várias doenças raras, a fim de reduzir o tempo da descoberta ao acesso do paciente.

PMID:40086177 | DOI:10.1016/j.ymgme.2025.109073