O conte\u00fado traduzido para portugu\u00eas \u00e9 o seguinte:<\/p>\n
Mol Genet Metab. 1 de mar\u00e7o de 2025;144(4):109073. doi: 10.1016\/j.ymgme.2025.109073. Online antes da publica\u00e7\u00e3o.<\/p>\n
RESUMO<\/b><\/p>\n
As doen\u00e7as raras afetam mais de 400 milh\u00f5es de pessoas em todo o mundo, com tratamento aprovado dispon\u00edvel para menos de 6% dessas doen\u00e7as. A reutiliza\u00e7\u00e3o de medicamentos \u00e9 uma estrat\u00e9gia fundamental no desenvolvimento de terapias para pacientes com doen\u00e7as raras com grandes necessidades m\u00e9dicas n\u00e3o atendidas. O processo de reutiliza\u00e7\u00e3o de medicamentos, em compara\u00e7\u00e3o com o desenvolvimento de novos medicamentos, \u00e9 um m\u00e9todo econ\u00f4mico e que economiza tempo, potencialmente resultando em taxas de sucesso mais altas. Para acelerar e garantir sustentabilidade no desenvolvimento de terapias para doen\u00e7as neurometab\u00f3licas, neurol\u00f3gicas e neuromusculares raras, foi estabelecido um cons\u00f3rcio internacional SIMpatias em patologia cl\u00ednica e molecular (SIMPATHIC), no qual nos afastamos do conceito de um medicamento por uma doen\u00e7a e nos aproximamos de um medicamento que visa a uma patomec\u00e2nica compartilhada entre as doen\u00e7as, aplicando o desenvolvimento de medicamentos pr\u00e9-cl\u00ednicos e cl\u00ednicos em paralelo. Aqui, o cons\u00f3rcio descreve aceleradores de reutiliza\u00e7\u00e3o de medicamentos perseguidos pelo cons\u00f3rcio, incluindo 1) co-cria\u00e7\u00e3o, 2) empoderamento do paciente, 3) uso de modelos de doen\u00e7as derivadas de c\u00e9lulas-tronco pluripotentes induzidas (iPSC) padronizadas e perfilamento celular e molecular, 4) triagem de medicamentos em neur\u00f4nios em alta escala, 5) design inovador de ensaios cl\u00ednicos e 6) sele\u00e7\u00e3o de modelos de explora\u00e7\u00e3o adequados e acesso do paciente. Desta forma, ser\u00e1 estabelecida uma via de reutiliza\u00e7\u00e3o de medicamentos r\u00e1pida e eficaz para v\u00e1rias doen\u00e7as raras, a fim de reduzir o tempo da descoberta ao acesso do paciente.<\/p>\n
PMID:40086177<\/a> | DOI:10.1016\/j.ymgme.2025.109073<\/a><\/p>\n<\/div>\n","protected":false},"featured_media":0,"parent":0,"comment_status":"open","ping_status":"closed","template":"","meta":{"_acf_changed":false},"categories":[281],"especialidade":[],"tag-noticia":[],"class_list":["post-82569","noticia","type-noticia","status-publish","hentry","category-genetica"],"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/metadoctors.com.br\/app\/wp-json\/wp\/v2\/noticia\/82569","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/metadoctors.com.br\/app\/wp-json\/wp\/v2\/noticia"}],"about":[{"href":"https:\/\/metadoctors.com.br\/app\/wp-json\/wp\/v2\/types\/noticia"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/metadoctors.com.br\/app\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=82569"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/metadoctors.com.br\/app\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=82569"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/metadoctors.com.br\/app\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=82569"},{"taxonomy":"especialidade","embeddable":true,"href":"https:\/\/metadoctors.com.br\/app\/wp-json\/wp\/v2\/especialidade?post=82569"},{"taxonomy":"tag-noticia","embeddable":true,"href":"https:\/\/metadoctors.com.br\/app\/wp-json\/wp\/v2\/tag-noticia?post=82569"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}