Workshop internacional: o que é necessário para garantir que as medidas de desfecho para a síndrome de Rett sejam adequadas para ensaios clínicos? 7 de junho de 2023, Nashville, EUA.

Ensaios. 2024 Dec 21;25(1):845. doi: 10.1186/s13063-024-08678-6.

RESUMO

INTRODUÇÃO: As comunidades clínicas, de pesquisa e de defesa da síndrome de Rett estão se esforçando para alcançar a preparação para ensaios clínicos, incluindo possuir avaliações clínicas adequadas para o propósito. Este estudo teve como objetivo (1) descrever as propriedades psicométricas das avaliações clínicas para a síndrome de Rett e (2) identificar o que é necessário para garantir que avaliações clínicas adequadas para o propósito estejam disponíveis para ensaios clínicos.

MÉTODOS: As avaliações clínicas para os 10 principais domínios prioritários identificados no Relatório da Voz do Paciente para a síndrome de Rett foram compiladas e os dados psicométricos disponíveis foram extraídos. As avaliações clínicas mediam a gravidade clínica, habilidades funcionais, comorbidades, qualidade de vida e biomarcadores eletrofisiológicos. Um painel internacional e multidisciplinar de 29 especialistas com experiência clínica, de pesquisa, psicométrica, biomédica, estatística, indústria e vivencial foi identificado por meio das redes da International Rett Syndrome Foundation, para discutir a validação das avaliações clínicas, lacunas e próximos passos, durante um workshop e em um questionário de acompanhamento. As lacunas e limitações identificadas foram codificadas usando análise de conteúdo indutiva.

RESULTADOS: Perfis de validação variáveis em 26 avaliações clínicas de gravidade clínica, habilidades funcionais e comorbidades foram discutidos. Os perfis de confiabilidade, validade e responsividade eram em sua maioria incompletos; havia dados limitados de validação de conteúdo, especialmente relevância, abrangência e compreensibilidade informadas pelos pais dos itens; e não havia dados sobre mudança significativa ou validade intercultural. O painel identificou a necessidade de protocolos de administração padronizados e programas de validação sistemáticos.

CONCLUSÃO: Agora pode ser projetado um pipeline de pesquisa colaborativa de desenvolvimento e validação de avaliação clínica na síndrome de Rett, com o objetivo de ter medidas adequadas para avaliar mudanças significativas, para servir futuros ensaios clínicos e prática clínica.

PMID:39709426 | DOI:10.1186/s13063-024-08678-6