Acompanhamento de dois anos após dessensibilização a medicamentos na mucopolissacaridose.
Por: National Center for Biotechnology Information
Orphanet J Rare Dis. 2024 Dec 27;19(1):491. doi: 10.1186/s13023-024-03516-z.
RESUMO
ANTECEDENTES: A mucopolissacaridose (MPS) tipo 1 S e tipo 2 são distúrbios raros de armazenamento lisossômico caracterizados por produção enzimática prejudicada, resultando no acúmulo de glicosaminoglicanos nos lisossomos. A Terapia de Reposição Enzimática (ERT) com laronidase e idursulfase são tratamentos de primeira linha, respectivamente. No entanto, reações de hipersensibilidade relacionadas à infusão (HR) podem levar à interrupção da ERT. Assim, a dessensibilização pode ser realizada para restaurar a ERT.
MÉTODOS: Relatamos um acompanhamento de dois anos após uma abordagem de dessensibilização combinada em dois pacientes com MPS que apresentaram HR à ERT. Esta abordagem consiste em dessensibilização rápida intravenosa combinada com a dessensibilização cutânea semelhante à imunoterapia alérgeno-like com a enzima recombinante culpada.
RESULTADOS: O primeiro paciente, sofrendo de MPS tipo I, foi submetido à abordagem de dessensibilização combinada e posteriormente tolerou infusões semanais padrão de laronidase por 13 meses, quando as HR ocorreram novamente. Em seguida, foi implementada a administração mensal de omalizumabe (anticorpo monoclonal anti-IgE), permitindo ao paciente restaurar a ERT. O segundo paciente, diagnosticado com MPS tipo 2, foi submetido a uma estratégia de dessensibilização combinada semelhante com idursulfase e atingiu uma dessensibilização total após um ano, confirmada por testes cutâneos negativos. Assim, ele continuou as infusões padrão de ERT sem ocorrência de HR.
CONCLUSÃO: A abordagem de dessensibilização combinada mostrou-se eficaz em conferir imunotolerância por pelo menos um ano em ambos os pacientes com MPS, também demonstrada pelos testes cutâneos negativos em um paciente. No entanto, quando a imunotolerância à ERT é perdida, a administração de omalizumabe pode ser uma opção válida para restaurar a ERT.
PMID:39731157 | DOI:10.1186/s13023-024-03516-z