Oficina internacional: o que é necessário para garantir que as medidas de desfecho para a síndrome de Rett sejam adequadas para ensaios clínicos? 7 de junho de 2023, Nashville, EUA.

Ensaios. 2024 Dez 21;25(1):845. doi: 10.1186/s13063-024-08678-6.

RESUMO

INTRODUÇÃO: As comunidades clínicas, de pesquisa e de defesa da síndrome de Rett estão se esforçando para atingir prontidão para ensaios clínicos, incluindo ter avaliações clínicas adequadas ao propósito. Este estudo visou (1) descrever as propriedades psicométricas da avaliação clínica da síndrome de Rett e (2) identificar o que é necessário para garantir que as avaliações clínicas adequadas ao propósito estejam disponíveis para ensaios clínicos.

MÉTODOS: As avaliações clínicas para os 10 principais domínios prioritários identificados no Relatório Voz do Paciente para a síndrome de Rett foram compiladas e os dados psicométricos disponíveis foram extraídos. As avaliações clínicas mediam a gravidade clínica, habilidades funcionais, comorbidades e qualidade de vida, e biomarcadores eletrofisiológicos. Um painel internacional e multidisciplinar de 29 especialistas com experiência clínica, de pesquisa, psicométrica, bioestatística, da indústria e de vivências foi identificado por meio de redes da Fundação Internacional da Síndrome de Rett, para discutir a validação das avaliações clínicas, lacunas e próximos passos, durante um workshop e em um questionário de acompanhamento. As lacunas e limitações identificadas foram codificadas usando análise de conteúdo indutiva.

RESULTADOS: Perfis de validação variáveis em 26 avaliações clínicas de gravidade clínica, habilidades funcionais e comorbidades foram discutidos. Perfis de confiabilidade, validade e responsividade eram em sua maioria incompletos; havia dados limitados de validação de conteúdo, particularmente relevância, abrangência e compreensibilidade informadas pelos pais dos itens; e nenhuma informação sobre mudança significativa ou validade intercultural. O painel identificou a necessidade de protocolos de administração padronizados e programas sistemáticos de validação.

CONCLUSÃO: Uma sequência de pesquisas de desenvolvimento e validação colaborativas de avaliações clínicas na síndrome de Rett pode ser projetada agora, com o objetivo de ter medidas adequadas ao propósito que possam avaliar mudanças significativas, para servir a futuros ensaios clínicos e prática clínica.

PMID:39709426 | DOI:10.1186/s13063-024-08678-6